La FDA ha approvato Ponvory, un trattamento orale per adulti con sclerosi multipla recidivante che ha dimostrato superiorità rispetto ad Aubagio nel ridurre le ricadute annuali e le lesioni cerebrali
La Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti ha approvato Ponvory ( Ponesimod ), un modulatore selettivo del recettore 1 della sfingosina-1-fosfato ( S1P1 ), che si assume una volta al giorno per os, per il trattamento degli adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla ( SM ), che comprendono: sindrome clinicamente isolata, malattia recidivante-remittente e malattia secondaria progressiva attiva.
L'approvazione della FDA si basa, in parte, su uno studio clinico di fase 3, testa-a-testa, della durata di 2 anni in cui Ponesimod 20 mg ha dimostrato una efficacia significativamente superiore nel ridurre le recidive annuali del 30.5% rispetto a Teriflunomide ( Aubagio ) 14 mg nei pazienti con sclerosi multipla recidivante.
Durante il periodo di studio, il 71% dei pazienti trattati con Ponesimod non ha manifestato recidive, rispetto al 61% nel gruppo Teriflunomide.
Ponesimod è risultato anche superiore a Teriflunomide nel ridurre il numero di nuove lesioni in T1 captanti il Gadolinio ( GdE ) e il numero di lesioni in T2 nuove o ingrandite rispettivamente del 59% e del 56%. Le lesioni GdE T1 e T2 sono identificate utilizzando la tecnologia di risonanza magnetica per immagini ( MRI ) e sono riconosciute come misure classiche della patologia della sclerosi multipla che possono fornire informazioni sull'attività di malattia e sul carico della malattia, rispettivamente.
La differenza nei tassi di progressione della disabilità non è risultata statisticamente significativa tra i gruppi Ponesimod e Teriflunomide.
Qualora il trattamento deve essere interrotto, Ponesimod non è più riscontrabile nel sangue entro una settimana, con effetti sul sistema immunitario che svaniscono in una o due settimane per la maggior parte dei pazienti.
Ciò può offrire ulteriore flessibilità nella gestione del trattamento se i pazienti devono ricevere vaccini, affrontare potenziali infezioni o iniziare la pianificazione familiare.
Ponesimod non ha restrizioni alimentari note e non richiede test genetici o monitoraggio della prima dose per la maggior parte dei pazienti.
Ponesimod ha un profilo di sicurezza comprovato ed è risultato generalmente ben tollerato in più studi clinici per un totale di più di 10 anni, con tassi di eventi avversi complessivi simili al placebo negli studi di fase 2 e a Teriflunomide negli studi di fase 3.
Gli eventi avversi più comuni osservati nello studio di fase 3 nei pazienti trattati con Ponesimod sono stati: infezioni delle vie respiratorie superiori, aumento delle transaminasi epatiche e ipertensione.
Lo studio OPTIMUM ( Oral Ponesimod Versus Teriflunomide In Relapsing Multiple Sclerosis ) era uno studio di fase 3 testa-a-testa, prospettico, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco che ha confrontato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Ponesimod 20 mg rispetto a Teriflunomide 14 mg negli adulti con sclerosi multipla recidivante.
L'endpoint primario dello studio, che ha riguardato 1.133 partecipanti, era il tasso di recidiva annualizzato ( ARR ) dal basale durante il periodo di studio.
Lo studio ha incluso diversi altri importanti endpoint di efficacia, tra cui il numero di nuove lesioni in T1 captanti il Gadolinio dal basale alla settimana 108, il numero di lesioni in T2 nuove o ingrandite dal basale alla settimana 108, e il tempo di progressione della disabilità fino a 3 e 6 mesi. ( Xagena2021 )
Fonte: Janssen Pharmaceutical, 2021
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